Un pas uriaș pentru știință și o rază de speranță pentru milioane de oameni din întreaga lume: un bărbat japonez, paralizat de ani de zile de la gât în jos, a reușit să stea din nou în picioare, singur, fără ajutor. Reușita se datorează unui studiu clinic de pionierat realizat de cercetători japonezi, primul de acest fel, care a folosit celule stem reprogramate pentru tratarea paraliziei.

Studiul, condus de profesorul Hideyuki Okano de la Universitatea Keio din Tokyo, a inclus patru bărbați cu leziuni acute ale coloanei vertebrale și paralizie completă. În două dintre cazuri s-au observat îmbunătățiri notabile: unul dintre pacienți a reușit să-și miște brațele și picioarele, iar altul a făcut un progres spectaculos – poate sta din nou în picioare și urmează în prezent un program de antrenament pentru mers.

Rezultatele au fost anunțate pe 21 martie, dar nu au fost încă validate de alți cercetători prin evaluare peer-review. Totuși, potrivit revistei Nature, tratamentul pare să fie sigur.

Deși terapia a funcționat pentru doi dintre pacienți, cercetătorii subliniază că sunt necesare studii clinice mai ample pentru a stabili dacă îmbunătățirile observate se datorează cu adevărat tratamentului sau procesului natural de recuperare.

Cum funcționează terapia cu celule stem reprogramabile

Celulele stem sunt celule speciale din organism, capabile să se transforme în diferite tipuri de celule – de exemplu, ale pielii, mușchilor sau sângelui. Celulele stem reprogramate sunt celule obișnuite, readuse de cercetători la stadiul de celule stem. Acestea pot fi folosite pentru a crea celule noi, în scopuri de cercetare și tratament, fără a implica utilizarea de embrioni. 

În cadrul acestui studiu, cercetătorii au creat celule stem pluripotente induse (iPS) – celule reprogramate cu potențialul de a se transforma în diverse tipuri de celule. Ei au prelevat celule iPS de la un donator, le-au transformat în celule nervoase aflate într-un stadiu incipient și au injectat aproximativ două milioane dintre acestea în zonele afectate ale măduvei spinării pacienților, cu speranța că vor evolua în celule nervoase sănătoase.

Operațiile s-au desfășurat între 2021 și 2023, la patru bărbați adulți, dintre care doi aveau peste 60 de ani. Pentru a preveni respingerea celulelor, pacienții au urmat tratament cu medicamente imunosupresoare timp de șase luni.

Deși două dintre persoane nu au prezentat îmbunătățiri majore, ceilalți doi au arătat semne clare de regenerare neurologică. La un an după intervenție, niciunul dintre participanți nu a avut efecte secundare grave, ceea ce confirmă că terapia este cel puțin sigură – un pas crucial pentru continuarea cercetărilor.

„Am reuşit să obţinem rezultate în primul tratament al măduvei spinării din lume cu celule iPS”, a declarat profesorul Okano.

Ce urmează?

Deși se află încă într-un stadiu incipient, acest studiu deschide noi perspective pentru tratamentele împotriva paraliziei. Sunt însă necesare cercetări clinice mai ample pentru a confirma eficiența acestei terapii. Cercetătorii își propun, de asemenea, să înțeleagă mai bine câte dintre celulele transplantate reușesc să supraviețuiască și să se integreze în organism, deoarece multe dintre ele mor la scurt timp după operație. Totuși, prof. Okano a menționat că imaginile medicale realizate pacienților sugerează că o parte dintre celulele transplantate au supraviețuit.

Pentru milioanele de oameni care trăiesc cu paralizie severă, această descoperire reprezintă nu doar un progres științific, ci și o reală speranță pentru recăpătarea mobilității și independenței, conform revistei Nature.

Articolul Un bărbat paralizat de la gât în jos poate să stea din nou în picioare datorită unui tratament revoluționar cu celule stem reprogramate apare prima dată în Jurnal Social.

Simptomele migrenei includ tulburări vizuale, dureri puternice de cap, de obicei pe o parte a craniului, greaţă, stări de vomă, sensibilitate la lumină și sunet, furnicături. De-a lungul timpului, cercetătorii au lucrat pentru a dezvolta o terapie preventivă special pentru migrene, iar acum se află la un pas de a avea un nou tratament.

Noul medicament, denumit Aimovig (cunoscut sub numele de Erenumab), a fost creat pentru a fi administrat chiar de către pacienți, o dată pe lună, cu ajutorul unei seringi cu injecții, similar injecțiilor cu insulină.

Erenumab – primul și unicul tratament aprobat de Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) – face parte din noua clasă de medicamente denumite anticorpi monoclonali umani, care blochează receptorul de peptidă asociat genei calcitoninei (CGRP), o moleculă care transmite semnale de durere în timpul unui ,,atac” de migrenă. Există multe tipuri diferite de anticorpi monoclonali umani (mAb) și, în timp ce unele folosesc propriul sistem imunitar pentru a bloca replicarea celulelor canceroase, altele opresc o reacție în organism prin legarea la un receptor țintă și o inhibă, împiedicând astfel ca reacția să continue. Anticorpii monoclonali CGRP au un astfel de efect și pot fi administrați mult mai puțin frecvent decât medicamentele convenționale de migrenă luate zilnic.

,,Aimovig este primul tratament de acest gen care ţinteşte acel receptor şi a demonstrat o eficienţă puternică contra migrenelor”, a declarat directorul executiv al grupului farmaceutic Novartis, Paul Hudson.

Medicamentul Aimovag, produs de companiile farmaceutice Novartis și Amgen, va costa 575 de dolari pentru o injecţie lunară de 70 miligrame sau 140 miligrame, iar anual prețul tratamentului se ridică la 6900 de dolari.
Tratamentul inovator nu împiedică toate ,,episoadele” de migrenă, dar le poate face mai puțin dureroase și reduce frecvența cu 50% sau mai mult.

,, Acest medicament va avea un impact uriaş. Este un moment uimitor pentru pacienţi, dar şi pentru neurologi, ajutând la tratarea migrenelor,” a afirmat dr. Amaal Starling, neurolog în cadrul Mayo Clinic, Phoenix.

Oamenii de știință susțin că medicamentul reprezintă un progres important, dar nu este un panaceu. Până în prezent, medicamentele utilizate pentru prevenirea migrenelor erau concepute pentru a trata și alte boli, precum hipertensiune arterială. Prin urmare, ele nu sunt eficiente, pot funcționa temporar și adesea produc reacții adverse intolerabile.

În cadrul studiilor clinice, persoanele ce şi-au administrat noul medicament nu au prezentat niciun efect secundar, precum cei ce luau tratament cu efect placebo. Însă deocamdată nu au fost determinate efectele utilizării medicamentului pe termen lung.
Denise Desjardins, originară din Massachusetts, în vârstă de 58 de ani, a suferit de migrenă timp de zece ani. Ea era nevoită să stea în pat timp de două până la trei zile, de patru până la cinci ori pe an. Migrenele i-au devenit o suferință zilnică în urma unei mastectomii bilaterale după ce a fost diagnosticată cu cancer de sân. I-a fost administrat un medicament tipic de migrenă, dar nu a fost eficient. Timp de aproximativ patru ani, ea și-a administrat o injecție de Erenumab, o dată pe lună, fără efecte secundare. Rezultatele sunt uimitoare: nu mai are niciun ,,atac” de migrenă.

Articolul Noul tratament revoluționar, fără efecte secundare, care combate migrena, a fost aprobat în Statele Unite apare prima dată în Jurnal Social.