După ani de aşteptare, copiii care suferă de boala Batten se întorc acasă. Ei vor începe tratamentul în ţara lor la începutul lunii decembrie, pe 2 decembrie, la Spitalul Obregia, secția Neurologie pediatrică, a anunțat Asociația Asociaţia Rebeca Faith-Hope-Love.
Din cauza birocraţiei, abia dupa șase luni de la punerea pe piaţă, tratamentul a putut fi comandat, iar cei trei copii vor putea continua tratamentul cu Brineură în ţara lor, fără să mai fie supuși la călătorii riscante în această perioadă pandemică.
După trei ani de eforturi intense, Asociaţia Rebeca Faith-Hope-Love a obţinut cea mai mare victorie: subvenţionarea de către Casa Naţională de Asigurări de Sănătate a tratamentului pentru copiii cu boala Batten.
,,În urma apelurilor publice, a adreselor oficiale şi a acţiunilor civice întreprinse de asociaţia noastră, în data de 23.04.2020, a fost adoptată o Hotărâre de Guvern prin care s-au introdus în compensare 31 de molecule noi, printre care şi Brineura (cerliponasum alfa). Brineura este singura alternativă terapeutică pentru copiii noștri, care suferă de lipofuscinoza ceroid neuronala tip 2″ se arată într-un comunicat al Asociației Rebeca Faith-Hope-Love
Începând cu 1 iunie 2020, Brineura este inclusă în programul de boli rare al Casei Naţionale de Sănătate, însă achiziţia medicamentului s-a făcut abia la sfârşitul lunii noiembrie.
,,Anul acesta situaţia celor trei pacienţi a fost una incertă punând în pericol tratamentul lor în țările UE (Italia și Germania) din cauza restricţiilor de circulație, România fiind în zona roșie.
Fără tratament, aceşti micuţi nu mai pot merge, riscă să îşi piardă vederea şi vorbirea. Fără tratament sunt condamnaţi la moarte! Pentru un copil cu această boală orice zi fără tratament este fatală”, se mai precizează în comunicat.
Copiii cu boala Batten se nasc fără varianta funcţională a CLN2, gena responsabilă de sinteza proteinelor lizozomale ce distrug lipofuscina. Astfel, lipofuscina se acumulează şi produce leziuni neuronale ireversibile. Simptomele devin vizibile la copii începând cu vârsta de 2 ani, când aceştia încep să aibă manifestări ale unei slabe dezvoltări a sistemului nervos, însoţite frecvent de crize de epilepsie. Orbind şi ajungând să fie complet paralizaţi, copiii mor între 8-12 ani.
