Autorii studiului MoveDMD au arătat că un tratament experimental, numit Edasalonexent (CAT-1004) poate încetini evoluția bolii la băieții afectați de distrofie musculară Duchenne (DMD).
Edasalonexent, dezvoltat de Catabasis Pharmaceuticals, este o moleculă mică care inhibă o proteină, numită NF-κB, ce promovează leziuni musculare și împiedică regenerarea mușchilor. Este conceput ca o potențială terapie de modificare a evoluției bolii pentru toți pacienții cu distrofie musculară Duchenne, indiferent de mutația care le-a cauzat boala.
Cercetarea, aflată în cea de-a doua fază, s-a desfășurat pe 31 de pacienți cu distrofie musculară Duchenne, cu vârste cuprinse între 4 și 7 ani, având diferite mutații ale distrofinei. Li s-a administrat pe cale orală, în doze de 67 sau 100 mg / kg / zi, edasalonexent, fie un placebo, timp de până la 60 de săptămâni (Faza 1 a fost un studiu deschis și cu creștere a dozei). Băieții implicați în acest studiu nu au fost niciodată tratați cu coricosteroizi.
Rezultatele studiului clinic, prezentate în cadrul celei de-a 70-a reuniuni anuale a Academiei Americane de Neurologie, au demonstrat reducerea semnificativă a progresiei bolii.
Tratamentul cu Edasalonexent a arătat o îmbunătățire cu aproximativ 80% a rezultatelor unui test de viteză al deplăsării pe jos de circa10 metri, comparativ cu grupul placebo.
Cercetătorii au folosit atât imagistica prin rezonanță magnetică (IRM), cât și spectroscopia de rezonanță magnetică (MRS) pentru a măsura eficacitatea. Ambele metode sunt neinvazive, fiind capabile să măsoare atât inflamația, cât și conținutul de grăsime din mușchii pacientului.
Cu vârsta, pacienții cu distrofie musculară Duchenne înregistrează o creștere a grăsimii în mușchii lor, cu pierderea ulterioară a capacității funcționale.
Rezultatele au arătat că pacienții cărora li s-a administrat Edasalonexent într-o doză mai mare, de 100 mg / kg, au avut îmbunătățiri semnificative statistic atât în ceea ce privește inflamația, cât și conținutul de grăsimi din gambă, comparativ cu perioada de control din afara tratamentului. Modificările au fost semnificative după 12 săptămâni de tratament și menținute ulterior – la 24, 36 și 48 de săptămâni de tratament.
După aproape un an de tratament cu doze mai mari, s-a constatat îmbunătățirea tuturor măsurătorilor funcțiilor musculare analizate.
,,Sunt foarte încurajat să văd aceste date care ies la suprafață, cu schimbari favorabile la RMN și rezultatele evaluarilor funcției musculare, în urma utilizării medicamentului Edasalonexent. Acestea sunt în mod clar diferite de evoluția bolii netratate pe care le văd la baieții cu Duchenne, din acest interval de vârstă”, a spus dr. Richard Finkel, principalul conducător al studiului.
A fost planificat un studiu de fază III privind acest posibil tratament. Se speră că acesta va impulsiona cu siguranță noi inițiative de cercetare, cu scopul de a se găsi o terapie eficientă pentru această maladie care afectează în mod serios băieții.
,,Există o nevoie stringentă de o terapie cu un profil de siguranță și de tolerabilitate, precum Edasalonexent, pentru mulți baieți afectați de această boală devastatoare”, a concluzionat dr. Richard Finkel.
