Miercuri, 12 iulie, 2017, un comunicat de presă avea să aducă speranță și bucurie multor pacienți care suferă de o boală gravă. Un grup consultativ de experți ai Agenției americane pentru Alimente și Medicamente (FDA) a recomandat în unanimitate aprobarea primei terapii genice care va fi comercializată în Statele Unite.
Acest tratament, numit ,,CTLo19”, constă în modificarea genetică a sistemului imunitar al pacientului pentru a lupta cu leucemia, relatează The New York Times. Posibila aprobare de către FDA a unei astfel de recomandări puternice ar putea deschide calea către o nouă eră a medicamentelor bazate pe gene, care, de atâta timp, tot promit vindecare împotriva unei serii de boli.
Terapia, dezvoltată de către Universitatea din Pennsylvania și brevetată de către giganticul farmaceutic elvețian Novartis, este recomandată pentru tratarea leucemiei limfoblastice acute la copii și adulți tineri cu vârste cuprinse între 3 și 25 de ani, care nu au răspuns la alte tratamente sau au înregistrat o recidivă.
Unul dintre acești pacienți, Emily Whitehead, acum în vârstă de 12 ani – primul copil care a beneficiat de această terapie genică – a fost prezentă la întâlnirea grupului de experți cu părinții săi pentru a susține aprobarea medicamentului care i-a salvat viața. În 2012, când avea 6 ani, fețița a fost tratată într-un studiu la Spitalul de Copii din Philadelphia. Reacțiile adverse au fost severe – febră, scădărea tensiunii arteriale, congestie pulmonară – dar ea a învins leucemia și nu mai prezintă în prezent nicio urmă de cancer.
În anul 2012, leucemia a afectat 352.000 de oameni la nivel mondial și a cauzat 265.000 de decese. Leucemia limfoblastică acută afectează aproximativ 5.000 de americani în fiecare an, dintre care aproximativ 60% sunt copii sau adulți tineri. Majoritatea copiilor sunt vindecați cu terapiile standard, dar în 15% dintre cazuri – cum e și cazul lui Emily – boala nu răspunde sau recidivează.
Novartis și alte companii farmaceutice lucrează pentru a dezvolta tratamente similiare pentru o altă formă de leucemie, precum mielomul multiplu și o tumoare cerebrală agresivă.
Pentru a utiliza această tehnică, trebuie creat un tratament pentru fiecare pacient, în care celulele T din sistemul imunitar sunt prelevate și înghețate înainte de a fi trimise la un centru autorizat unde sunt modificate genetic pentru a ținti cancerul. Tehnica utilizează o formă a virusului HIV – cel care provoacă SIDA – pentru a transporta un material genetic nou în celulele T cu scopul de a le reprograma. Odată îndeplinit acest proces, celulele T atacă celulele B- celulele sistemului imunitar care devin maligne și produc leucemia. Celulele T modificate genetic vizează o proteină, numită CD-19, care se găsește pe suprafața majorității celulelor B. Aceste celulele T reprogramate sunt apoi reinjectate în organismul pacientului, unde se înmulțesc și atacă direct cancerul.
Dr. Carl H. June, cercetătorul principal de la Universitatea din Pennsylvania, care a dezvoltat tratamentul, a numit aceste celule ,,ucigași în serie”. Una singură poate distruge până la 100.000 de celule canceroase.
O singură doză din acest tratament a dus deja la remisiune și eventuale vindecări ale cancerului la zeci de pacienți, care, altfel, erau sortiți să moară după ce alte tratamente eșuaseră.
Dovezile principale pe care Novartis le-a prezentat Agenției americane pentru alimente și medicamente (FDA) au rezultat dintr-un studiu efectuat pe 63 de pacienți care au primit tratamentul din aprilie 2015 până în august 2016. Cincizeci și doi dintre aceștia, sau 82,5%, au intrat în remisiune – o rată ridicată pentru o astfel de boală severă. Alți 11 au murit.
,,Este o lume nouă, o terapie interesantă”, a declarat dr. Gwen Nichols, medicul șef al Societății de Leucemie și Limfom, care a plătit pentru unele dintre cercetările ce au condus la acest tratament. Urmatorul pas, a spus ea, va fi acela de a determina ,,cu ce o putem combina, să existe o modalitate de utilizare a acesteia în viitor pentru a trata pacienții cu o boala mai puțin agresivă, astfel încât sistemul imunitar să fie într-o formă mai bună și cu adevarat capabil să lupte. ,,Acesta este începutul a ceva măreț”, a mai adăugat ea.
