Etichetă: terapie genică

Zynteglo, prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie dependentă de transfuzii, primește aprobare în Statele Unite

By Sanatate 0 comments

Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a anunțat, miercuri, 17 august 2022, că a aprobat medicamentul Zynteglo (betibeglogene autotemcel), prima terapie genică pentru pacienții adulți și pediatrici cu beta-talasemie care necesită transfuzii regulate de globule roșii. „Aprobarea de astăzi reprezintă un progres important în tratamentul beta-talasemiei, în special la […]

Agenţia Naţională a Medicamentului a inclus Zolgensma, pentru amiotrofie spinală, în lista de medicamente gratuite și compensate

By Sanatate 0 comments

La sfârşitul lunii noiembrie 2021, experții Agenţiei Naţionale a Medicamentului (ANM) au aprobat medicamentul Zolgensma, o terapie genică pentru pacienţii cu amiotrofie spinală, o boală genetică gravă care duce la atrofierea muşchilor. Potrivit medicilor care au administrat-o deja, terapia are rol important în stoparea bolii şi redarea mobilităţii pacienţilor. Practic, […]