Compania farmaceutică Santhera și Universitatea din Basel, Biozentrum, și-au anunțat colaborarea pentru a avansa cercetarea privind terapia genetică ce vizează tratarea distrofiei musculare congenitale. Innosuisse – Agenția Elvețiană de Promovare a Inovării – și Santhera vor investi împreună 1.2 milioane de franci elvețieni în acest program de cercetare.
Compania farmaceutică Santhera a început o colaborare cu Prof. Markus Rüegg, care este pionerul unei noi abordări a terapiei genetice pentru tratamentul distrofiei musculare congenitale tip 1 (MDC1A). MDC1A este o formă severă de distrofie musculară congenitală care se manifestă la naștere sau în timpul copilariei. Această boală mostenită neuromusculară se caracterizează prin hipotonie cu debut precoce, pierdere musculară progresivă și insuficiență respiratorie. Boala este cauzată de un defect genetic care duce la pierderea proteinei laminin-α2, o componentă cheie a schelei celulare, ce ajută la menținerea stabilității fibrelor musculare.
Activitatea anterioară a echipei conduse de profesorul Rüegg a demonstrat că proteinele de legătură special concepute ar putea compensa lipsa lamininei-α2. Strategia de înlocuire a genei urmărește să depășească defectele genetice, prin substituirea deficienței lamininei-α2 cu aceste două proteine mici de legătură, pentru a restabili integritatea fibrelor musculare la pacienți.
,,Am demonstrat că abordarea noastră are un efect profund benefic asupra modelelor de șoareci, care au această boală. Expresia simultană a celor doi linkeri nu numai că restabilește structura și funcția fibrelor musculare, dar și recuperează forța și dimensiunea musculară și prelungește semnificativ supraviețuirea”, a declarat Markus Rüegg.
,,Aștept cu nerăbdare să colaborăm cu Santhera, ca partener de cercetare translațională, pentru a avansa abordarea terapiei genetice spre utilizarea clinică.”
Colaborarea non-clinică dintre Santhera și grupul Rüegg va explora fezabilitatea furnizării de gene ca bază pentru activitatea clinică ulterioară.
,,Santhera se angajează să-și dezvolte cercetarea științifică în domeniul tulburărilor neuromusculare și să se bazeze pe expertiza sa de lider în dezvoltarea de medicamente pentru bolile neuromusculare. Suntem încântați să colaborăm cu experții de la Biozentrum, pentru a dezvolta aceasta nouă abordare de terapie genetică până în faza clinică, în beneficiul pacienților cu această boală devastatoare. Ca și înainte, vom continua să colaborăm îndeaproape cu experții clinici și cu comunitatea pacienților, pentru a stabili cea mai bună cale”, a adăugat Thomas Meier, CEO al Santhera.
Santhera a obținut o licență pentru medicamentul Omigapil de la Novartis pentru dezvoltare în vederea tratării bolilor musculare congenitale. Acest medicament a dovedit că oferă beneficii șoarecilor cu MDC1A și are efect aditiv la proteinele de legătură. Un prim studiu clinic care a utilizat omigapil, efectuat de Santhera împreună cu medicii din SUA, a demonstrat că este posibilă efectuarea de studii clinice la pacienții cu MDC1A.
Cercetarea privind terapia genică este cofinanțată de Santhera și Innosuisse. Agenția Elvețiană pentru Inovare promovează inovația bazată pe știință, în special parteneriatul dintre mediul academic și industrie, cu proiecte de inovare, creare de rețele, formare profesională și consiliere, punând bazele unor start-up-uri, produse și servicii elvețiene.
