Miercuri, 28 iunie 2023, Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a anunțat că a aprobat prima terapie celulară pentru diabetul de tip 1. Medicamentul, denumit Lantidra, constă într-o perfuzie de celule pancreatice producătoare de insulină de la un donator decedat.
Potrivit unui comunicat transmis de FDA, Lantidra este primul tratament aprobat pentru adulții cu diabet zaharat de tip 1 care nu pot atinge nivelul țintă al hemoglobinei glicozilate (nivelul mediu al glicemiei) din cauza episoadelor repetate de hipoglicemie severă (glicemie scăzută), în ciuda unui control intens și a unei educații intense privind diabetul.
,,Hipoglicemia severă este o afecțiune periculoasă care poate duce la complicații, precum pierderea cunoștinței sau convulsii”, a declarat Peter Marks, M.D., Ph.D., director al Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice al FDA. Aprobarea de astăzi a primei terapii celulare de până acum pentru tratarea pacienților cu diabet de tip 1 oferă persoanelor care trăiesc cu diabet de tip 1 și cu hipoglicemie severă recurentă o opțiune suplimentară de tratament pentru a atinge obiectivul dorit al glicemiei”, a declarat dr. Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice al FDA.
Diabetul de tip 1 este o boală cronică autoimună care necesită îngrijire pe tot parcursul vieții, prin injectarea cu insulină zilnic.
Unele persoane cu diabet zaharat de tip 1 au probleme în gestionarea cantității de insulină necesare în fiecare zi pentru a preveni hiperglicemia (nivelul ridicat al zahărului din sânge), fără a provoca hipoglicemie. În cazul în care pacientul nu poate detecta scăderea glicemiei, dozarea insulinei devine dificilă. Astfel, terapia cu Lantidra oferă o potențială opțiune de tratament pentru acești pacienți.
,,Se crede că mecanismul principal de acțiune al Lantidra este secreția de insulină de către celulele beta ale insulelor alogene perfuzate. La unii pacienți cu diabet de tip 1, aceste celule infuzate pot produce suficientă insulină, astfel încât pacientul nu mai trebuie să ia insulină (prin injecții sau pompă) pentru a-și controla nivelul de zahăr din sânge. Lantidra se administrează sub formă de perfuzie unică în vena portală hepatică (principala venă a ficatului). Se poate efectua o perfuzie suplimentară de Lantidra în funcție de răspunsul pacientului la doza inițială”, se arată în comunicat.
Siguranța și eficacitatea terapiei Lantidra a fost evaluată în două studii clinice, în care 30 de participanți cu diabet zaharat de tip 1 au primit între una și trei perfuzii de medicament. Aproximativ 70% dintre aceștia nu au mai avut nevoie să ia insulină timp de un an sau mai mult după perfuzie, iar 30 % nu au avut nevoie să o ia timp de peste cinci ani.
Reacțiile adverse asociate cu Lantidra au variat la fiecare participant, în funcție de numărul de perfuzii primite și de perioada de timp în care au fost urmăriți, fiind posibil să nu reflecte ratele observate în practică
Cele mai frecvente reacții adverse au inclus greață, oboseală, anemie, diaree și dureri abdominale. Majoritatea participanților au prezentat cel puțin o reacție adversă gravă legată de procedura de perfuzie a Lantidra în vena portală hepatică și de utilizarea medicamentelor imunosupresoare necesare pentru a menține viabilitatea celulelor insulare. Unele reacții adverse grave au necesitat întreruperea medicamentelor imunosupresoare, ceea ce a dus la pierderea funcției celulelor insulare și a independenței față de insulină. Aceste reacții adverse trebuie luate în considerare atunci când se evaluează beneficiile și riscurile Lantidra pentru fiecare pacient.
Această terapie inovatoare reprezintă un pas mare înainte în tratarea diabetului de tip 1 și aduce o rază de speranță pentru milioane de oameni din întreaga lume care se confruntă cu această afecțiune.
