A fost o veste extraordinară pentru compania farmaceutică Biogen, când în luna decembrie a anului trecut, medicamentul Spinraza (Nusinersen) pentru atrofie musculară spinală a primit aprobarea din partea FDA. De asemenea, știrea le-a produs multă bucurie pacienților diagnosticați cu această maladie rară, pentru care nu există tratament până acum și care sunt condamnați la un destin implacabil. Însă prețul exorbitant al medicamentului Spinraza a iscat multe controverse și umbrește această bucurie, notează FiercePharma.
Compania a stabilit prețul medicamentului Spinraza la 125.000 dolari pe injecție, care ajunge până la 750.000 dolari pentru primul an de tratament și 375.000 dolari după aceea. Rețeaua de sociealizare Twitter a venit cu comentarii critice și mesaje care solicită acțiuni din partea parlamentarilor, inclusiv ale președintelui ales, Donald Trump. Din păcate, pentru ceilalți producători de medicamente care se bazează pe prescrierea de tratamente costisitoare în bolile rare, prețul medicamentului Spinraza ar putea aduce o atenție nedorită întregului domeniu.
Medicamentele ultra-orfane (utilizate în boli rare) tind să se confrunte cu o presiune de prețuri mult mai mică decât medicamentele mai puțin costisitoare din alte domenii. Asta pentru că bolile pe care le tratează sunt atât de rare, încât doar câțiva pacienți au nevoie de ele, iar bugetele acordate plătitorilor sunt relativ mici, chiar și în comparație cu medicamentele mult mai ieftine folosite pentru a trata mii.
O caracteristică a medicamentului Spinraza este dozarea sa standard, indiferent de greutatea corporală. Multe alte doze în tratarea bolilor rare cresc în funcție de greutate. Și, pe măsură ce doza crește, și prețul crește, uneori, mult peste cifrele raportate în general.
,,Această dinamică inerentă a inflației prețurilor este una dintre ,,chestiunile indiscutabile” ale bolilor rare, care determină stabilirea prețurilor chiar deasupra nivelurilor stratosferice menționate frecvent, deseori dezbătute și ocazional justificate pentru bolile rare”, declară analistul Geoffrey Porges.
Conform analiștilor, decizia de stabilirea a prețurilor, precum și reacțiile negative, pot restrânge pacienților accesul la tratament. Persoanele diagnosticate cu atrofie musculară spinală, o boală genetică și adesea fatală care cauzează slăbiciune musculară și pierderea progresivă a capacității de mișcare, au obosit să lupte și să fie restricționați de prețul mult prea mare al tratamentului. Totuși, o speranță vine din Italia, care prescrie medicamentul Spinraza gratuit.
Potrivit Agenției italiene a medicamentelor, tratamentul este disponibil pentru toți pacienții și se adresează tuturor formelor bolii, fără vreo restricție. Știrea a fost publicată în Monitorul Oficial, pe 27 septembrie. Scopul este acum extinderea numărului de clinici care pot asigura terapia. Deocamdată sunt doar cinci centre.
,,Una dintre cele mai dure bătălii pentru asociația noastră și pentru familiile noastre își vede astăzi cea mai mare realizare. Este un moment istoric în lupta împotriva acestei boli rare, care până în prezent a produs nenumărate victime în întreaga lume“, spune Asociația „Famiglie SMA”.
Spinraza se administrează prin injecție intratecală (în partea de jos a spatelui, direct în coloana vertebrală), o dată la patru luni, iar doza recomandată este de 12 mg (un flacon).
Spre disperarea pacienților, România nu deține nici măcar un centru național de patologie neuromusculară, singurul existent, „Dr. Dadu Horia”, din localitatea Vâlcele, județul Covasna, a fost închis în anul 2011, iar de atunci pacienții cu atrofii musculare au fost lăsați în voia sorții. Decidenții se declară neputincioși în fața unei astfel de situații îngrijorătoare, iar reprezentanților Asociației Naționale a Distroficilor Muscular din România li s-au închis în permanență ușile, în ultimii ani. De peste un an asociația așteaptă un punct de vedere oficial din partea instituției Avocatul Poporului.
In Romania exista o asociatie care reprezinta si lupta pentru drepturile pacientilor cu SMA.Asociatia SMACURE ROMANIA, a reusit sa aduca la aceasi masa la Senatul Romaniei ,reprezentanti ai autoritatilor medicale din Romania (ANMDM,MS,CNAS si reprezentanti la cel mai inalt nivel ai companiei Biogen.Din pacate sprijinul mediatic este 0.
Consiliul National al Dizabilitatii din Romania, prin publicatia Jurnal Social, sprijina mediatic asociatiile persoanelor cu dizabilitati. Ne gasiti si pe http://www.fcndr.ro
Care sunt cele 5 centre din italia va rog frumos?!
Din pacate, nu avem lista acestora.
Genova spitalul Gaslini,Roma spitalul Gemelli.
Buna ziua! Exista vreo sansa sa poti beneficia de accesul la acest tratament in Italia. Care sunt pasii? Poti sa beneficiezi de faptul ca suntem stat UE sau care sunt conditiile! Este important! Va rog, pe cei care aveti informatii, parintii care se confrunta cu aceasi problema la copiii lor, medici, romani din Italia care cunosc legislatia, va rog, un raspuns!
Multumesc!
In acest sens trebuie sa va adresati Ministerului Sanatatii.
Sant in Bruxelles cum pot beneficia de acest tratament din Italia si care sant Clinicile de acolo ce pasi trebuie sa f c?
Cel mai potrivit ar fi sa va adresati catre FiercePharma.
Exista in germania tratament pt amiotrofie musculara spinala SMN1?
Daca DA in ce zona?
Va multumesc!
Da in Freiburg
Cum pot beneficia d tratament .si c trebuie sa fac pt a ajunge in italaia
Am și eu un bebeluș în vârstă de doua luni care a fost diagnosticat cu atrofie musculara severa . Cum pot face sa beneficiez și eu de acest tratament
Adresati-va Ministerului Sanantatii.
Si eu am o fetiță de 6 luni din păcate tot cu aceiași boala de tip 1 severa dar de 3 luni suntem internați in cluj am făcut prima injecție dar din păcate a doua nu o mai apucato sa o facă ca ia perforat plămânul drept de 2 ori si de o luna jumate ai in terapie intensivă